CAR-T细胞疗法，作为一种创新的治疗手段，已经在B细胞等恶性肿瘤的治疗中显示出革命性的疗效。一些风湿免疫性疾病发病过程中，B细胞的异常发育和功能失调是致病的关键因素之一。近期的临床研究已经开始探索将自体CD19靶向CAR-T疗法应用于风湿免疫性疾病的治疗，初步显示出积极的治疗效果。然而，昂贵的费用，制造时间和工艺的复杂性、物流繁琐以及安全问题等都是自体CAR-T疗法面临的挑战。

公开资料显示，通用型CAR-T细胞疗法又称异体CAR-T细胞疗法，即从健康捐献者体内分离提取T细胞，通过基因编辑或非基因编辑改造和体外扩增后，最后可输入多位患者体内的疗法。

文献：Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis

海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）风湿免疫科徐沪济团队开展的一项IIT研究（investigator initiated trial，研究者发起的临床研究）显示，3名患有严重复发难治性风湿免疫疾病的患者在接受通用型CAR-T细胞疗法后，病情得到明显改善。

图：海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)徐沪济教授16日在新闻发布会上介绍研究成果。

2024年7月15日晚，该研究在线发表于《细胞》（Cell）杂志，徐沪济教授为文章的作者，华东师范大学生命科学学院杜冰教授、浙江大学第二附属医院吴华香教授、华东师范大学生命科学学院刘明耀教授为共同通讯作者。

Cell.7月15日在线版截图

2024年7月16日，长征医院召开研究成果发布会，院方介绍，据检索，这项研究成果是国际报道通用型CAR-T成功治疗自身免疫疾病的研究成果。徐沪济在现场介绍，全球现有约20种通用型CAR-T正在临床研究中，尚未正式发布成果。

研究中的对象是3名严重复发难治性风湿免疫疾病的患者，徐沪济介绍，名患者是免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）患者，治疗前需要两名护士扶着才能称体重，治疗一个月后，可以蹲着站起来，肌力完全恢复。核磁共振和病理显示，肌肉炎症明显缓解，实验室检查肌酶从异常高水平降至正常上线，自身抗体完全清除。

另外两名是系统性硬化症（SSc，也称硬皮病）患者，治疗前，他们的皮肤像皮革一样硬，接受治疗后皮肤软化，医生可以比较容易地为他们扎针输液。患者自我感觉病情得到改善的标志是可以很轻松地张开嘴。皮肤活检证实炎症改善和新的附腺生成，CT和核磁共振显现心肺等重要器官的纤维化实现损伤逆转，并在6个月的随访期间持续改善。

“这超出了我们的预期，原先我们认为，纤维化是不可逆转的，现在从超声和病理都可以看到，纤维化可以逆转，这是一个新的科学问题。”徐沪济在会后接受媒体采访时说道。

安全性方面，徐沪济介绍，临床观察和实验室检查都显示通用型CAR-T具有良好的安全性，表明通用型CAR-T可以用于治疗风湿免疫病，具有巨大的治疗潜力和市场价值。

徐沪济说，风湿免疫性疾病影响8%以上的人口，发病率高、致残率高、治疗费用高。据卫生健康委员会统计，中国风湿病患者超过1亿人。中国残疾人口普查数据显示，中国的残疾人群主要来自风湿免疫病。2021年，几类主要的风湿免疫病住院费用达524亿元。目前尚无根治该病的方法，现有的治疗方案包括激素免疫制剂和生物制剂，然而部分患者使用上述药物治疗后病情仍然难以控制，常累及重要器官，危及生命。因此，这项研究为目前缺乏有效治疗手段的风湿免疫性疾病患者提供了新的治疗选择。